2023年美国国立综合癌症网络(NCCN)《骨髓增生异常综合征临床实践指南》(第1版)解读.pdf
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1、2023年美国国立综合癌症网络(NCCN)骨髓增生异常综合征临床实践指南(第1版)解读宋陆茜,常春康(上海交通大学医学院附属第六人民医院血液科,上海200233)摘要 骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndrome,MDS)是血液系统中较为常见的一组髓系恶性克隆性疾病。不同分型的MDS患者,其临床表现及自然病程各异,加上历史上不同分型系统及版本的迭代,对其诊断、分型及治疗方案选择造成了一定困扰。美国国立综合癌症网络(National ComprehensiveCancerNetwork,NCCN)于2022年9月发布了2 0 2 3年第1版NCCN的MDS临床实践指南。该
2、指南是基于高级别循证医学证据和最新研究进展而制定的MDS临床实践标准,其受到全球临床医师的广泛关注。目前,我国许多临床医师对MDS的认识不足,与国际MDS诊断及治疗水平间仍存在一定的差距。本文将对该指南发布内容进行解读,并与既往相关指南比较。关键词:骨髓增生异常综合征;诊断;预后;指南;解读中图分类号:R733.3文献标志码:A文章编号:16 7 1-2 8 7 0(2 0 2 3)0 2-0 116-0 5D0I:10.16150/j.1671-2870.2023.02.002Interpretation of clinical practice guidelines for myelody
3、splastic syndrome(version 1,2023)of National Compre-hensiveCancerNerwork(NCCN)SONGLuqian,CHANG ChunkangDepartment of Hematology,Shanghai Sixth peoples Hospital,Shanghai Jiao Tong University School of Medicine,Shang200233,ChinaAbstracttJ Myelodysplastic syndrome(MDS)is a diverse and common group of m
4、yeloid malignant clonal diseases inthe hematologic system,with different classification and grouping,clinical manifestations and natural course,and the itera-tion of different classification systems and versions in history,resulting distress in the correct diagnosis,classification andtreatment optio
5、ns.The National Comprehensive Cancer Network(NCCN)released the first version(2023)of Clinical Prac-tice Guidelines for MDS in September 2022.The guideline is based on the clinical practice and standards of high-level evi-dence and the latest research progress,and its attracts wide attention from cli
6、nicians worldwide.Currently,many cliniciansin China have insufficient understanding of MDS,and there is stll a certain gap with the international diagnosis and treat-ment level of MDS.This paper interprets the content of the new guidelines,and compares it with the previous guidelines,inorder to prov
7、ide a reference for the standardized diagnosis and treatment of MDS at the current stage in China.Key words:Myelodysplastic syndrome;Diagnosis;Prognosis;Guideline;Interprelation骨髓增生异常综合征(myelodysplasticsyn-drome,MDS)是一组起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病,主要表现为髓系细胞发育异常、无效造血、难治性血细胞减少及高风险向急性髓系白血病转化的特征。在所有恶性血液病中,MDS的发病
8、率并不低,尤其是在中老年群体中的发病率相对较高 年发病率(16.6 36.4)/10 万人,而基于目基金项目:国家自然科学基金(8 2 0 7 0 12 9);SHDC临床研究计划(SH D C 2 0 2 0 C R6 0 0 4);优秀医学学科带头人项目(2019LJ16)通信作者:常春康E-mail:前的MDS治疗方案,除异基因造血干细胞移植外,MDS仍为一类不可治愈的血液疾病。因此,全球学者围绕MDS的发病机制、诊断及临床治疗等方面开展了大量的研究工作。我国逐步进入老年化社会,MDS已经成为我国老年人群常见的恶性血液系统疾病,尽管经过四十余年,对该疾病的大量研究已取得了一定进展,但基础
9、研究的成果仍有待向临床转化,我国许多临床医师对MDS的认识仍不足,与国际上先进的MDS诊断及治疗标准间存在一定的差距。2 0 2 2 年9月,NCCN更新了2 0 2 3第1版修订的NCCNMDS临床实践指南(下文简称新版指117诊断学理论与实践2 0 2 3年第2 2 卷第2 期南)2。在新版指南的主体框架中,包括初始评估、临床症状及风险分层驱动的治疗策略均未出现重大变化,甚至文后仍沿用2 0 2 2 旧版指南的讨论部分。新版指南的重大变更之一是,引人了过去世界卫生组织(WorldHealthOrganization,WHO)及其附属国际癌症研究机构发布的第5版WHO造血淋巴肿瘤分类(下文简
10、称第5版分类)中的肿瘤新分类规则 3,和血液肿瘤国际共识分类(InternationalConsensus Classification,ICC)4中对MDS部分的重大分类变更。第二个重大变更是,新版指南引人了国际MDS预后工作组(InternationalWorkingGroupfor Prognosis inMDS,IWG-PM)基于基因突变的预后风险模型,即MDS分子国际预后评分系统(Mo-lecular International Prognosis Scoring System,IPSS-M)5。这2 个更新反映了未来基因组学背景指导MDS精准医学治疗的新风向,受到了全球行业内学者的
11、高度关注。本文将对新版指南修订的分类标准以及其他的更新信息进行解读,促进临床对新版指南更新的理解,有助于国内血液工作者对该疾病的诊断和治疗。1MDS的诊断和分组构架更新1.1MDS病名术语和形态学部分的变更1.1.1MDS病名术语新版指南在MDS分类表的表头(见表1)及其备注中首次引人了WHO第5版分类的病名术语,将MDS改称为骨髓增生异常性肿瘤(myelodysplas-tic neoplasm,M D N)(但其余正文并未随之更替病名)。改病名术语的原因如下:强调MDS的肿瘤性质。这与2 0 0 8 年第4版WHO分类标准中将慢性骨髓增殖性疾病(myeloproliferativedise
12、ase,M PD)改称为骨髓增殖性肿瘤(myeloproliferativeneo-plasmMPN)的原因类似。临床实践证实,MDS转化为白血病的风险远比MPN高,因而这种修改是合理的。为与MPN的命名保持一致。但鉴于MDN和MPN之间的语音和语法相似,委员会专家认为缩写MDS优于MDN,故而在正文中仍保留使用MDS缩写。1.1.2血细胞减少定义阈值的变化一般来说,诊断MDS时应该有临床证据表明患者的血细胞计数减少持续时间是慢性的(通常为24个月或更长时间),同时不能用药物、毒素或其他共病来解释。需要注意的是,血细胞减少定义的阅值依据新版WHO和ICC定义做了以下更新。血细胞减少定义为存在获
13、得性和持续贫血(血红蛋白,女性 12 0 g/L,男性 130 g/L),中性粒细胞减少(绝对中性粒细胞计数 1.8 10%L),和(或)血小板减少(血小板 150 10%L)。相较前版指南,新版指南对MDS血细胞减少的定义阈值的更改包括,贫血的阈值不再区分男女,均为血红蛋白 12 0 g/L;血小板减少的阈值更改为 10 0 x10%L。这一更新主要是为了与意义未明克隆性血细胞减少和MDS/MPN的血细胞减少定义值保持一致。需要强调的是,阈值标准放宽后,诊断MDS需要审慎,尤其是仅通过形态学诊断的MDS患者。表1WHO的2 版分类中对MDN(MDS)的分类Table1Classificati
14、on of myelodysplastic neoplasmsWHO第4版分类原始细胞WHO第5版分类修订版MDS,遗传学定义MDS-5q(低原始细胞)MDS-del(5q)骨髓中 5%,外周血中 2%MDS-SF3B1(低原始细胞)MDS-伴环形铁粒骨髓中 5%幼细胞MDS-biTP53骨髓及外周血中 2 0%MDS,形态学定义MDS伴低原始细胞MDS伴单系发育骨髓中 5%,外周血不良,MDS伴多系中2%4%发育不良MDS低增生型骨髓中 5%MDS伴原始细胞增多MDS-伴原始细胞增多1MDS-EB1骨髓中5%9%或外周血中2%4%MDS-伴原始细胞增多2MDS-EB2骨髓中10%19%或外周
15、血中5%19%,奥氏小体MDS伴骨髓纤维化AMLAMLWHO:骨髓中2 0%;ICC:骨髓中2 0%或10%,并伴有特定分子异常1.1.3发育不良(病态造血)WHO第5版指南对于粒、红、巨三系发育不良的定义阈值建议保留为10%7 ,但对巨核细胞系发育异常,微小巨核细胞是其最特异的形态学改变,而当包含巨系其他类型发育异常时,ICC分类专家认为有必要提高阈值。WHO第5版分类取消了第4版修订版中依据MDS原始细胞百分比、环形铁粒幼细胞和发育不良谱系的数量进行分类的规则,发育不良仅是作为MDS诊断的重要指标,而不是分类规则中的重要依据。WHO认为,发育不良谱系的数量通常是动态的,通常代表克隆进化的临
16、床表现和表型,而不是其本身能定义一个特定的MDS118.JDiagnConceptsPract2023,Vol.22,No.2亚型。WHO第4版修订分类中的MDS伴单系发育不良和多系发育不良,在WHO第5版分类中不再区分发育不良谱系。但WHO专家组中部分同时兼任IWG-PM的专家成员仍提出,应沿用上一版中单系和多系病态造血的分类、不应该取消,两者在治疗上应有差异,应保留MDS伴低原始细胞(lowblasts,LB)下的2 个亚型,分别被称为MDS伴LB和单系发育不良和MDS伴LB和多系发育不良。同时,发育不良系列依然是ICC新版分类分型的重要依据,因此第5版分类的正式蓝皮书版本后续可能会做相应
17、调整。1.1.4原始细胞计数MDS与急性髓系白血病(acute myeloid leuke-mia,AML)之间的界限被弱化,形态学定义分类中原始细胞2 0%比例的界限虽然仍被保留,但受到了遗传学、分子生物学信息的挑战。在WHO和ICC专家委员会讨论中,多数学者提出重新评估确定MDS伴原始细胞增多2 型(MDSwithincreasedblasts2,MDS-IB2)与AML之间分界的骨髓原始细胞百分比。WHO和ICC专家委员会对于弱化原始细胞界值的原因归结如下:目前界定的原始细胞比例是人为的,并不能反映髓系肿瘤的致病机制,如MDS与AML之间可能存在生物学机制上的连续性;目前仍未形成原始细胞
18、计数的金标准,同时受抽样误差和主观评价的影响较大,不同的检测平台常有不一致的结果8 ;部分原始细胞在10%2 0%的MDS有着与AML相似的生物学特征,并应参照AML的治疗方案进行治疗 8-9。因而在WHO多学科专家讨论和编辑委员会会议过程中,针对将MDS-IB2与AML合并,即采用原始细胞界值为10%的MDS/AML新分类术语的利弊进行了重点探讨。而降低原始细胞界限,用一个界限代替另一个界限来定义AML,同样遭受了WHO和ICC专家委员会的质疑,其提出若任意减少原来10%的原始细胞阈值来定义AML,会带来过度治疗的风险。因此,WHO第5版分类采用了一种平衡的方法,通过定义重现性遗传学改变,消
19、除大多数AML类型的原始细胞界值,但仍保留2 0%的原始细胞界值来描述MDS与AML之间的分界。最终体现在,WHO第5版AML分类中对于伴特定重现性遗传学定义的AML的诊断,形态学上不再受原始细胞2 0%的限定。同时,ICC专家委员会采取了更积极的策略,进一步扩大了可被诊断为AML伴 2 0%原始细胞的类别,其中涵盖了AML相关的重现性遗传学异常(包括基因突变),同时保留血液或骨髓中至少10%原始细胞(或所谓的“原始细胞等同意义细胞”,包括适当病理环境中的幼单核细胞和肿瘤性早幼粒细胞)用于此类诊断。其余根据形态学诊断的AML类别则仍保留了2 0%或更多的原始细胞要求。ICC新定义了伴10%19
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- 骨髓增生异常综合征临床实践指南 2023 美国 国立 综合 癌症 网络 28 NCCN 29 骨髓 增生 异常 综合征 临床 实践 指南 解读
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