浅析真实世界证据在药品全生命周期的应用.pdf
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1、浅析真实世界证据在药品全生命周期的应用周颖,董丽(通信作者)沈阳药科大学 工商管理学院(辽宁 沈阳 )摘要:真实世界数据()真实世界证据()在医药领域的应用价值近年来受到业内的普遍关注。对 的利用可以贯穿药品全生命周期,本文简要介绍了 在药品生命周期各个关键阶段的可能应用场景,并精选国外典型案例进一步展示 如何发挥其积极作用,旨在为我国更好地利用 助力药品研发上市提供参考。关键词:真实世界数据;真实世界证据;药品生命周期;示例;应用中图分类号:文献标识码:文章编号:():,():()(),:;真实世界数据(,)和真实世界证据(,)是当前医药行业的研究热点之一。自 年美国通过 世纪治愈法案 首次
2、以立法方式明确 可支持药品监管决策以来,世界各主要药品监管机构均积极致力于构建 的法规框架 ,以有效利用 生成 推进药品的整体研发和上市进程。我国药品监管机构早在 年便开始布局 有关指导原则的编写工作,年在海南乐城先行区启动临床 应用试点,并在充分征求行业意见的基础上于 年初重磅发布了 真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则(试行)。在此之后,我国 法规体系建设进入加速期,多个相关技术指导原则密集落地,有力推动了真实世界研究(内文见下页)健全陪护管理制度,全方位管理陪护人员,杜绝陪护人员代替护士的现象。为国家出台陪护服务法律规范奠定基础。参考文献 张巧,陈慧,盖元丽,等 医院护工管理存在的问
3、题及对策 管理观察,():罗鑫 合肥护工市场的调查分析 知识经济,():中华人民共和国人力资源和社会保障部发布的 年全国城乡居民基本养老保险基础养老金标准 :?王峰 日本介护培养与服务体系对我国老年介护事业发展的启发 护理学报,():收稿日期:黑龙江医药 (,)在国内的发展。年 月,首个试点品种普拉替尼胶囊利用乐城 辅助,获得附条件批准用于晚期非小细胞肺癌患者的治疗 。对 的利用最早主要集中于药品上市后的安全性评价领域;然而随着 数量和质量的不断提高、监管法规及指南的完善和 方法学的进展,对 的利用实际上已经延伸到药品全生命周期的各个阶段。事实上,在欧美完善真实世界相关法规之前,已经一定程度地
4、应用到了药品研发及上市决策过程中 ;而中国对 的推动是自上而下的,相比指导原则体系的构建进程,临床实践中对于 的利用尚处于起步阶段。虽然目前已有几个涉及 的药品申请获得批准,但对 的利用整体在广度和深度方面相比国外仍存在一定的差距。本文对 在药品生命周期中的可能应用进行了梳理,并选取典型案例辅助说明,以期为行业更好地利用 促进药品研发提供参考和启示。相关概念和关系我国将 定义为来源于日常所收集的各种与患者健康状况和 或诊疗及保健有关的数据;定义为通过对适用的 进行恰当和充分的分析所获得的关于药物使用情况和潜在获益 风险的临床证据;系指针对预设的临床问题,基于 的分析生成 的研究过程 。三者紧密
5、关联,是开展 的基础,是 的研究目的,是形成 的手段方法。与传统临床试验的主要差异在于其研究数据的来源是 ,研究类型本身及所产生的 ,则与传统临床试验并无本质不同。常见的产生 的 类型及其对 的依赖程度可见图 。图 关系图 在药品生命周期的应用 研发早期在研发早期,在辅助研发策略制定方面可发挥重要作用。比如,通过流行病学研究的患病率和发病率信息增进对疾病背景的了解,通过疾病自然史研究识别患者人群;了解当前治疗模式,从而发现未被满足的疾病需求、确定目标适应症等。此外,药物合并使用或合并症的 可以为药物相互作用研究提供有价值的信息,来自医疗报销的 有助于评估疾病负担、辅助确定产品的初期市场定位。早
6、期借助 有助于产品目标特征()的确立,指导临床研究方向和后续研究决策 。临床试验阶段在临床试验阶段,的作用主要是辅助临床研究的设计或形成 补充临床试验证据。传统临床研究试验设计中任何关键要素的不确定性都有可能导致试验失败,而充分利用 有助于提高临床试验的可行性和成功概率。试验设计方面:可以预测响应的亚组人群,从而更好地锁定目标人群、确定入排标准;疾病自然史研究结果有助于选择合理的生物标志物作为临床替代指标,同时为样本量的估算、临床疗效阈值和合理的随访时间的确认提供参考依据;可行性方面:可以更好地优化试验机构的选择和患者招募策略,进而提高研究效率 。此外,可以作为关键临床研究的补充或主体,支持产
7、品的监管决策,这是当前行业最为关注的 应用场景。目前国外应用 作为主要或支持性证据获得批准的药品多用于治疗罕见病和恶性肿瘤,即传统临床试验不可行或不伦理的情况 ,。较为常见的形式是来自疾病自然史研究或患者病历的 构成单臂研究的外部对照,也可见超罕见病治疗药物采用回顾性病例系列研究的 作为主要证据支持上市申请的案例 ,。注册审评阶段在注册审评阶段,使用 的产品往往能够获得加速批准。一项对 年 年间 批准的利用 的上市申请研发时限的分析显示:利用 的药物从 申请到上市批准的中位时间为 年,而同时期(年 年)加快路径下该时限为 年,正常路径下该时限为 年 。然而需说明的是,获得加速批准的原因主要是由
8、于应用 的产品相比常规产品通常更易满足加速批准的条件,比如治疗疾病严重程度高,缺乏有效的治疗手段等,而非使用 本身。此外,监管机构也可借助 辅助药品审评,尤其可用于评估药品的潜在安全性风险。上市后阶段药品上市后阶段对于 的应用最为广泛。由于上市前传统临床试验对于试验条件的严格控制,导致其与临床实践的相关性有限,因此其安全性和有效性结论在真实世界外推时存在一定程度的挑战。药品上市后的实效性 则可以弥补传统临床试验的不足,有助于评估药品在临床实践下的真实效果,回答临床和医疗所关注的问题,可用于优化临床指南、制定医保报销决策等。同时,可辅助药品上市许可人对产品的市场策略、创新药物推广,这也是过去 的
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