改良型新药行业现状与发展趋势报告.pdf
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1、版权所有 2022 弗若斯特沙利文咨询(中国)2摘要由于改良型新药具有研发风险较低、研发周期短、回报率高等特点,这一细分赛道逐渐受到资本青睐。改良型新药在中国医药市场起步较晚,但获益于更好的安全性、有效性和依从性,并且在国家政策重视临床价值、新型制剂技术升级等因素驱动下,市场规模快速地增长。沙利文谨此发布改良型新药行业现状与发展趋势报告。本报告对获批及在研的化学改良型新药、创新制剂技术平台以及行业市场规模进行深入分析,旨在洞察市场发展背后的驱动因素并反映出改良型新药行业整体的发展动向。改良型新药在临床需求和药物研发方面具有独特的优势改良型新药是对已上市药品的升级改良,强调“优效性”,相较于被改
2、良的药品,具有增强药效、降低副作用、提高患者的服药依从性等明显的临床优势。在药物研发方面,改良型新药具备低成本、高回报、长生命周期的显著优势。根据Biotechnology Innovation Organization数据,与新分子实体相比,改良型研发成功率为新分子实体的2.3倍,改良型新药研发费用和研发时间均远小于新分子实体;与仿制药相比,改良型新药具备较高的专业壁垒,更长的市场独占期,生命周期明显拉长。2.2类新剂型占主导地位,治疗领域集中在神经系统疾病近年来,化学改良型新药迎来研发浪潮,临床申请数量逐年增加,2021年迎来收获期,共有14个药物获NMPA上市批准。目前上市及在研的改良型
3、新药以2.2类新剂型为主,治疗领域集中在神经系统疾病,这主要由于神经疾病领域多数疾病发病机制依然不清晰,新机制药物研发进展较缓,改良型相对有优势,并且神经疾病领域患者对于用药的依从性和安全性要求更高,易接受改良型新药。中国改良型新药市场在多重因素驱动下持续扩容我国慢病患者数量持续攀升,改良型新药需求随之提升,加之在技术创新及利好政策的推动下,2016年到2020年,中国改良型创新药市场规模从2,613.9亿人民币增加到3,239.9亿人民币,复合年增长率为5.5%。预计到2025年中国改良型创新药市场规模将达到5,612.9亿人民币,复合年增长率为11.6%。并于2030年达到7,951.7亿
4、人民币,复合年增长率为7.2%。目录3第一章 改良型新药概览中国改良型新药定义及分类-06美国改良型新药定义及分类-07中美改良型新药差异-08改良型新药优势-09第二章 改良型新药现状获批改良型新药现状-11在研改良型新药现状-122.1 活性成分的改良-132.2 新剂型和新给药途径-142.3 新复方制剂-16第三章 改良型新药市场规模及驱动因素中国改良型创新药市场规模-18中国改良型新药市场驱动因素-19美国改良型创新药市场规模-20美国改良型新药市场驱动因素-21第四章 典型改良型新药及创新制剂平台创新制剂平台概览-23目录4创新制剂 缓控释剂型-24创新制剂 口溶膜剂-25创新制剂
5、 微球-26创新制剂 微晶-27创新制剂 脂质体、纳米粒-28创新制剂 植入剂-29创新制剂 吸入制剂-30第五章 改良型新药公司资本市场表现改良型新药领域投融资案例-32第六章 改良型新药领域公司介绍力品药业-34则正医药-36越洋医药-38文韬创新药物研究-40奥全生物-40法律声明-41联系我们-42第一章改良型新药概览改良型新药行业现状与发展趋势报告|2022包含的情形2.1含有用拆分或者合成等方法制得的已知活性成份的光学异构体,或者对已知活性成份成酯,或者对已知活性成份成盐(包括含有氢键或配位键的盐),或者改变已知盐类活性成份的酸根、碱基或金属元素,或者形成其他非共价键衍生物(如络合
6、物、螯合物或包合物),且具有明显临床优势的药品2.2含有已知活性成份的新剂型(包括新的给药系统)、新处方工艺、新给药途径,且具有明显临床优势的药品2.3含有已知活性成份的新复方制剂,且具有明显临床优势2.4含有已知活性成份的新适应症的药品类别号类别名称类别说明新药1境内外均未上市的创新药指含有新的结构明确的、具有药理作用的化合物,且具有临床价值的药品2境内外均未上市的改良型新药指在已知活性成份的基础上,对其结构、剂型、处方工艺、给药途径、适应症等进行优化,且具有明显临床优势的药品仿制药3境外上市但境内未上市原研药品的药品该类药品应与参比制剂的质量和疗效一致4仿制境内已上市原研药品的药品该类药品
7、应与参比制剂的质量和疗效一致进口药品5境外上市的药品申请在境内上市-中国改良型新药定义及分类6资料来源:化学药品改良型新药临床试验技术指导原则,NMPA,沙利文分析中国改良型新药强调“临床优势”改良型新药在我国属于注册分类第2类,要求境内外均未上市,是指在已知活性成份的基础上,对其结构、剂型、处方工艺、给药途径、适应症等进行优化,且具有明显临床优势的药品。NMPA将改良型新药划分为四个类别:2.1 光学异构体,成酯,成盐,酸根、碱基或金属元素,其他非共价键衍生物等;2.2 新剂型,新处方工艺,新给药途径等;2.3 新复方制剂;2.4 新适应症。图1:化学药品注册分类图2:化学药品改良型新药注册
8、分类2.1-2.3类改良型新药均需具有明显临床优势安全性优势主要指在不降低疗效的基础上,改良型新药通过工艺改良等相比已上市药品的毒副作用更低 某降压药的改良型新药,通过结构修饰后其选择性更好,使得其在未降低血压控制效果、未增加远期心血管事件的前提下,显著改善了肾脏毒性改善安全性有效性优势主要指改良型新药相比已上市药品在同一个适应症上疗效优势显著,或与未获批适应症的标准治疗相比临床获益显著 某抗肿瘤化药的改良型新药,通过剂型优化,其客观缓解率(objective response rate,ORR)显著提高并转化为生存获益提高有效性依从性优势主要指改良后的新药通过制剂技术的改良相比已上市药物更便
9、于患者使用 静脉注射剂其他剂型 普通剂型缓控释长效制剂 为特殊患者人群研发的特殊制剂提高依从性申请路径适用范围NDA505(b)(1)全新的活性药物成分505(b)(2)FDA已批准药物的改良品种此前未成药的分子,但使用了他人未授权的数据ANDA505(j)仿制药图4:505(b)(2)申请分类美国改良型新药定义及分类7资料来源:FDA,沙利文分析505(b)(2)是一种适用于改良型新药的申请路径FDA新药申请包含505(b)(1)和505(b)(2),505(b)(1)适用于其活性成分从未被研究或批准的新药申请,505(b)(2)适用于改良型新药的申请。505(b)(1)和505(b)(2)
10、的申请人均需要提交证明药物安全性和有效性的研究报告,区别在于505(b)(2)可依赖于之前发表的安全性和有效性数据。505(b)(2)的申请分为新分子实体、新的活性成分、新的剂型等9个类型。图3:美国药品申请和审批路径505(b)(1)和505(b)(2)申请的差别:是否使用别人未授权的数据类别名称定义Type 1新分子实体1不含任何已经通过505条款申请并在美国获批上市的药物中的活性成分Type 2新的活性成分含有新的活性成分,但非新化学实体Type 3新剂型与已上市药物含相同活性成分,但剂型不同Type 4新组合含两种或更多活性成分的新药物组合Type 5新剂型或其他差异新剂型或其他(新适
11、应症、新申请人、新厂商)不同于已上市产品的药物Type 6/已于2009年6月之后不再使用,被Type 9&10 替代Type 7已上市但未获NDA批准已在销售的含有活性部分而未被批准的药物Type 8由处方药到非处方药变更申请用于非处方药(OTC)营销的药品,包含先前已获批准或已在美国销售的活性成分Type 9新适应症或声明对于正在不同NDA审核的某药物,申请批准其新适应症或声明,且获批后无意按照9类NDA进行销售Type 10新适应症或声明已获批或正在审核的NDA药品的复制产品,且获批后依据10类NDA进行销售注1:505(b)(2)路径的Type 1 新分子实体系指所使用非申请人自身开发
12、所得并无权引用的数据进行申报的新分子实体药物。而 505(b)(1)途径的新分子实体指全部数据采用申请人自身开发的数据进行申报的新分子实体药物。临床试验设计中美基本一致改良型新药需要完整的安全性、有效性数据,但通过临床试验设计桥接原研药品的安全性、有效性数据,可豁免部分临床研究在 I 期临床试验设计中可以选择健康人群作为受试者,在 II、III 期临床研究中应选择目标患者人群作为受试者临床试验设计根据试验目的不同可以选择安慰剂对照、无治疗对照、活性对照或受试药物不同剂量间的对照等研究设计有平行、交叉、析因设计等临床试验设计中可通过随机、单盲、双盲来减少可能的研究结果偏差技术要求可以豁免部分临床
13、研究,但要求在安全性、有效性或依从性上具备明显的临床优势改良型新药 I 期临床试验一般开展与原研药品相比的人体药代动力学(PK)研究,通过 PK 桥接原研药品的安全有效性数据II 期临床研究以探索药物治疗的有效性为主要目标,在较少的样本中评价药物治疗特定适应症的有效性和安全性,同时为给药剂量的确定提供依据。按照改良型新药预期的临床优势,达到非劣或者优效的要求III 期临床研究在较大样本量中进行,确证改良型新药在特定目标人群中存在有效性、安全性或依从性上的明显临床优势效果评价通过安全性、有效性、依从性进行评价。或在已获批的适应症中可提高有效性;或在不降低疗效、不增加新的重要安全性风险的前提下取得
14、具有重要临床意义的安全性优势;或改良后的新药更便于患者使用。提高有效性和安全性与对照相比具有统计学差异中美改良型新药差异8资料来源:NMPA,FDA,Biotechnology Innovation Organization,Informa Pharma Intelligence,QLS Advisors,专家访谈,沙利文分析美国FDA505(b)(2)的申报范围较广在注册评审方面,中国2类改良型新药注册申报核心在于明显的临床优势,而505(b)(2)注册申报核心在于是否使用了他人未授权的数据,并未强调一定需要具备临床优势,505(b)(2)的申报范围较广。在临床试验要求方面,中美改良型新药在
15、临床试验设计、技术要求和效果评价等方面要求基本一致。图6:改良型新药临床试验要求图5:中美改良型新药注册评审要求对比中国改良型新药美国改良型新药审评流程申报资料形式审查 受理 注册检验 技术审评 补充资料 提交资料回复 回复资料审评 批准或不批准决定申报资料形式审查 受理 技术审评 补充资料(IR(信息请求函)或 DRL(学科审评函)提交资料回复 回复资料审评 批准或不批准决定审批周期标准时限 200 个工作日,优先审评 130 个工作日标准时限 10 个月,优先审评为 6 个月改良型新药优势9资料来源:Biotechnology Innovation Organization,Informa
16、 Pharma Intelligence,QLS Advisors,沙利文分析药物研发:改良型新药处于创新药和仿制药之间,具有低投入、低风险、高回报的优势与创新药相比,改良型新药的研发投入较低,且具有较高的研发成功率,选择开发改良型新药的企业将承担更小的研发风险;此外,研发创新药需要开展大量临床前研究和临床研究,耗时长且资金投入巨大,而研发改良型新药可以不必重复大量临床试验来证明安全性和有效性,大大缩短了研究时间并降低了资金投入,因此改良型新药具有更快的上市速度,有利于快速抢占市场先机。与仿制药相比,改良型新药具备较高的专业壁垒,表现在改良型新药更加复杂的制造工艺等方面;此外,改良型新药相比于
17、仿制药有更长的市场独占期,生命周期明显拉长,因此可以避免过于激烈的市场竞争,获得更高的回报水平。对被改良产品的原研厂家而言,改良型新药是对原有专利的补充,更能延长专利保护期,而对其他企业而言,通过研发申报改良型新药,可以快速占据市场份额,是将自身技术优势转化为市场优势的重要手段。临床需求:改良型新药具有明显的临床优势,有助于增强药物有效性、安全性及患者依从性改良型新药是对已上市药品的升级改良,强调“优效性”,相较于被改良的药品,具有增强药效、降低副作用、提高患者的服药依从性等明显的临床优势。1)在增强药物有效性方面,改良型新药可以通过优化目标化合物结构或优化制剂的方式提升药效,结构上的优化例如
18、对已知活性成分成酯改善药物的稳定性及延长半衰期、对已知活性成分增加药物的溶解度等,制剂上的优化例如使用纳米制剂、缓控释制剂、口腔膜剂等新型制剂提升生物利用度。2)在增强药物安全性方面:改良型新药可在不增添新的安全性风险的基础上降低现有治疗手段的风险,例如紫杉醇白蛋白纳米粒的血液毒性、消化道毒性和神经毒性均低于紫杉醇注射液及紫杉醇脂质体,显著降低过敏发生率,提升了药物安全性。3)在增强患者依从性方面,改良型新药注重通过给药系统、制剂类型的改变,更加方便患者使用。例如帕洛诺司琼胶囊会因患者呕吐症状影响药效发挥,且易使患者服药产生抗拒心理,而改良后的口腔膜剂不因呕吐症状而脱落,用药方式友好且使用场景
19、灵活,患者依从性更好。图7:新分子实体、改良型新药及仿制药研发对比图8:新分子实体、改良型新药及生物药研发成功率对比新分子实体505(b)(1)改良型新药505(b)(2)仿制药505(j)研发时间约10-15年约5-10年约3年研发费用510亿美元2,0005,000万美元 100300万美元成功关键新化合物的研发新技术的研发生物等效市场独占期5年35年180天改良型新药可借鉴的已知活性成分药品的研究数据,缩短临床研发周期,在药物经济学方面,具备更高“性价比”80%20%40%60%100%I期-获批II期-III期NDA/BLA-获批9.1%I期-II期III期-NDA/BLA5.7%13
20、.3%NME生物药改良型新药改良型新药从I期临床到获批的研发成功率是为新分子实体(Newmolecular entity,NME)的2.3倍,是生物药的1.5倍第二章改良型新药现状改良型新药行业现状与发展趋势报告|2022获批改良型新药现状资料来源:FDA,NMPA(统计时间截至2022.08)沙利文分析中国化学改良型新药获批现状截至2022年8月,NMPA批准24个2.1、2.2、2.3类化学改良型新药(2.4类多为1类新药新增适应症,未统计在内),2021年改良型新药迎来收获期,共有14个药物获NMPA上市批准。整体而言,获批改良型新药治疗领域集中在抗感染、抗肿瘤及精神障碍类疾病。从注册分
21、类上看,2.2类占比最大,2.1和2.3类占比较少,主要是由于2.1类改结构较难筛选出合适的药物活性成分,需要药物活性成分本身与异构体在药效或毒副反应方面存在差异并通过临床试验证实优势;2.3类新复方制剂,并非简单的“1+1=2”,面临制剂工艺技术壁垒高、杂质成分分析难等挑战。图9:NMPA批准的2.1、2.2、2.3类改良型新药1131462021201920202022.08FDA批准505(b)(2)数量2017年起,每年都有50个以上药物通过505(b)(2)途径获批,每年FDA批准的新药近一半是505(b)(2),改良型新药是重要的新药获批途径。7心血管系统药物抗感染药物425抗肿瘤
22、药物精神障碍疾病药物2神经系统药物2免疫系统药物1消化系统药物1生殖系统药物治疗领域3182.232.32.1注册分类图10:FDA批准505(b)(1)和505(b)(2)数量,2017-20215364525354736055625020202017201820192021505(b)(1)505(b)(2)505(b)(2)的批准数量高于505(b)(1)的主要原因505(b)(1)的监管要求日趋严格,导致临床试验的难度增加,需要更复杂的程序、更严格的入组患者标准以及更详细的毒副作用报告。而505(b)(2)的申请可以避免505(b)(1)申请所需的长期临床前研究和临床试验,大大降低了成
23、本研发成本505(b)(1)的开发难度越来越大,相比之下,新剂型、新给药途径、新处方工艺新药具有研发成本低、周期短、附加值高、回报率大等优势,因此受到越来越多的关注研发难度注1:按2016&2020版注册分类,不计入2007版1112资料来源:CDE(按2016&2020版注册分类,统计时间截至2022.08),沙利文分析化学改良型新药临床申请现状在过去5年间,改良型新药迎来研发浪潮,临床申请呈逐年增加趋势,2021年批准的临床申请数量是2017年8.5倍。临床申请数量前五的企业既包括专注于改良型新药赛道的创新药企,也包括大型药企。改良型新药企业的产品多为2.2类新剂型,如力品药业,而大型药企
24、如恒瑞、强生,除新剂型外,还包括一部分的2.3类新复方制剂。化学改良型新药在研药物现状截至2022年8月,已有107个化学改良型新药处于临床试验阶段,从注册分类来看,2.2类新剂型占主流,2.1类改结构和2.3类新复方制剂相对来说较少,从治疗领域来看,主要集中在神经系统相关疾病,在31个神经系统药物中,15个是疼痛相关产品。这主要是由于神经疾病领域患者对于用药的依从性和安全性要求更高,更易接受改良型新药。1632328413620172018201920202021图11:2.1、2.2、2.3类改良型新药临床申请情况,2017-2021按获批受理号统计1图12:临床申请数量前五的药企按获批受
25、理号统计1,截止2022.081045人福医药恒瑞医药越洋医药强生制药力品药业1915108.5倍2021/20172.2;2.42.22.12.1;2.22.32.1;2.2;2.4图13:2.1、2.2、2.3类改良型新药在研药物,按注册分类、临床进展、治疗领域拆分按品种统计58%18%15%3%29%20%11%8%5%5%治疗领域抗感染药物神经系统药物抗肿瘤药物呼吸系统药物心血管系统药物免疫系统药物内分泌系统和代谢药物消化系统药物感官系统药物骨骼肌肉系统药物泌尿系统药物精神障碍疾病药物生殖系统药物皮肤疾病药物血液系统药物医学影像学药物2.22.1;2.22.12.2;2.42.32.1
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