基因治疗(概述).ppt
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1、 基因治疗Company Logo目录基因治疗的发展史1基因治疗的概述2基因治疗的策略3 问题互动5基因治疗的方式 Logo2Company Logo基因治疗的定义v基因治疗(gene therapy)v是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病,以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中,使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。v从广义说,凡是在基因水平上进行操作而达到治疗疾病的所有疗法。 Logo3Company Logo基因治疗的发展史时间发生事件研究者1944DNA是转化物质Avery1953DNA
2、双螺旋结构模型Watson and Crick1963遗传密码的破译Brenner1979重组体DNA技术、基因转染Mulligan and Berg1980临床地贫研究Cline1990第一个临床试验(ADA)基因Blas and Anderson1992大量癌症临床试验美国等1993中国制定第一部基因治疗质控要点中国1997至今重组病毒的产业化及其技术改进美国 Logo4Company Logo基因治疗的发展史v上世纪九十年代初,一位因ADA(腺苷酸脱氨酶)基因缺陷导致严重免疫缺损的四岁女孩,由美国国立卫生研究院用ADA基因治疗,取得疗效。“基因治疗”研究热从此波及全世界,起而效颦,为保障
3、人类健康展现了美好的前景。 Logo5Company Logo基因治疗的发展史v人民网深圳2003年10月22日15:30急电 正在这里召开的深圳市政府新闻发布会向世界公布了一项振奋人心的消息:“个基因治疗药物在中国诞生”。v世界首深圳市赛百诺基因技术有限公司研制开发的抗癌新药“重组人p53腺病毒注射液”(商品名“今又生”),10月16日获得国家仪器药品监督管理局颁发的新药证书。这标志着我国在基因治疗药物研制和产业化方面已达世界领先水平,在国际竞争中抢占了先机。世界第一个基因治疗药物在中国诞生 Logo6Company Logo基因治疗的概述基因治疗的基本内容:v基因诊断:产生基因缺陷的原因除
4、了进化障碍因素外,主要包括点突变、缺失、插入、重排等DNA分子畸变事件的发生。目前已建立多种病变基因的诊断和定位方法:如PCR扩增序列法、单链构型多态性分析法、人类基因库搜寻法等 Logo7Company Logo基因治疗的发展史v基因分离:利用DNA重组技术克隆、鉴定、扩增、纯化用于治疗的正常基因,并根据病变基因的定位,与特异性整合序列和基因表达调控原件进行体外重组操作。v载体构建:主要有病毒和非病毒两大类,病毒载体一般都需要重新构建。v基因转移:关系到基因治疗成败的关键单元操作 Logo8Company Logo基因治疗的概述根据靶细胞不同,基因治疗分为:v 将正常基因转移到体细胞,使之表
5、达基因产物,以达到治疗目的。v 将正常基因转移到患者的生殖细胞(精细胞、卵细胞中早期胚胎)使其发育成正常个体,显然,这是理想的方法。实际上,这种靶细胞的遗传修饰至今尚无实质性进展。体细胞基因治疗:生殖细胞基因治疗: Logo9Company Logo基因治疗的概述v生殖细胞的基因治疗不仅可使遗传疾病在当代得到治疗,而且还能将新基因传给患者后代,使遗传病得到根治。但生殖细胞的基因治疗涉及问题较多,技术也较复杂。v因此,如今更多地是采用体细胞基因治疗。v体细胞应该是在体内能保持相当长的寿命或者具有分裂能力的细胞,这样才能使被转入的基因能有效地、长期地发挥“治疗”作用。因此干细胞、前体细胞都是理想的
6、转基因治疗靶细胞。 Logo10Company Logo基因治疗的策略v体细胞基因治疗的策略:v基因修正v基因置换v基因激活v基因增补v基因干扰v免疫调节v药物敏感疗法 Logo11基因治疗的策略v(一)基因修正v通过特定的方法如同源重组或靶向突变等对突变的DNA进行原位修复,将致病基因的突变碱基序列纠正,而正常部分予以保留。v但目前在技术上还无法做到。因为要在人基因组的某个特异部位上进行重组是一个非常复杂的过程。然而原位修复的方法无疑是进行基因治疗最理想的途径和目的。 Logo12基因治疗的策略(二)基因置换 基因置换指去除整个变异基因,用有功能的正常基因取代之,使致病基因得到永久地更正。传
7、统上所谓基因治疗实际上就是指基因替代疗法,就像外科移植手术一样。 Logo13基因治疗的策略(三)基因激活 有些正常基因不能表达并发生了基因突变,而是由于被错误地甲基化或编码区组蛋白去乙酰化所致;也有的是编码区是正常的但调控区发生了突变。前者可以通过去甲基化或乙酰化使基因恢复活性;后者可以加入正常启动子来激活基因。但是实现定点去甲基化和乙酰化也非易事;原位修复调控序列也是很难的。 Logo14基因治疗的策略(四)基因增补 又称基因修饰,是指将目的基因导入病变细胞或其他细胞,目的基因的表达产物能修饰缺陷细胞的功能会使原有的某些功能得以加强。在这种治疗方法中,缺陷基因仍然存在于细胞内,目前基因治疗
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