2025年中国创新药产业投资蓝皮书.pdf

<p>2025 年中国创新药产业投资蓝皮书融融中中研研究究国国海海创创新新资资本本目目录录前言.11.全球创新药产业发展现状及趋势.21.1.行业发展背景.21.2.全球创新药产业发展现状及区域分布.111.3.全球创新药产业区域分布.181.4.未来发展趋势.222.中国创新药产业发展及政策环境.242.1.中国创新药行业发展历程.242.2.中国创新药政策环境及变化.262.3.中国创新药产业的产业链上下游及规模.292.4.中国创新药的竞争格局.362.5.中国创新药产业发展趋势.402.6.医保和商保对创新药的影响及未来趋势.423.中国创新药细分领域发展与趋势.493.1.抗体药物.493.2.CGT 治疗.593.3.核酸类药物.623.4.小分子前沿技术.663.5.核药.693.6.AI 制药.734.中国创新药 BD 布局与趋势.774.1.BD 交易规模与趋势.774.2.中国创新药 BD 市场现状分析.804.3.出海趋势分析.854.4.BD 交易创新模式探索.894.5.BD 交易亮点领域及案例.935.中国创新药投融资现状与趋势.965.1.创新药股权投资趋势.965.2.创新药股权投资轮次分布.975.3.创新药股权投资领域分布.985.4.创新药股权投资区域分布.1005.5.创新药股权投资企业上市情况及分析.1016.结论与建议.1036.1.前沿技术与趋势.1036.2.中国创新药领域未来机遇.1076.3.行业挑战.1092025 年中国创新药产业蓝皮书图图表表目目录录图表 12000 年至 2019 年发病率与健康寿命变化，按原因、年龄组和世卫组织区域分类，男女合计.3图表 2罕见病概况.4图表 3传统药物研发与 AI 驱动药物研发周期的对比（数据为平均估计时间）.6图表 4全球医药行业经历的四次制药技术浪潮.8图表 5交叉创新应用实例.8图表 6全球药品审批加速机制概览.9图表 72019 年-2031 年全球生物医药产业规模情况（单位：亿美元）.12图表 82015 年-2024 年全球创新药的研发数量.13图表 92015 年-2024 年全球创新药研发管线的药品类型分布（单位：个）.14图表 102015-2024 年全球创新药 TOP5 疾病领域.15图表 11全球市值 TOP30 药企（单位：亿美元，截至 2025 年 10 月）.16图表 122023 年和 2024 年全球创新药企业管线数量情况.16图表 13全球创新药产业链上游.17图表 14创新药研发流程.18图表 152015 年-2024 年期间全球创新药的研发数量及研发国家/地区.19图表 162015-2024 年各国原研创新药数量.20图表 172015-2024 年各国原研创新药数量.21图表 182015-2024 年各国原研创新药数量.22图表 19中国创新药行业发展历程.24图表 202015-2025 年中国创新药相关法规/政策概览.27图表 21中国创新药产业链图示.30图表 222015-2024 年首次在中国注册申报 NDA 的创新药数量（单位：个）.31图表 232015-2024 年期间首次在中国获批上市的创新药统计（单位：个）.32图表 242015-2024 年各治疗领域创新药商业化数量分布（单位：个）.33图表 252015 年后上市创新药占各领域市场份额（单位：%）.34图表 262024-2030 年中国创新药市场规模（单位：亿元）.35图表 272021 年和 2024 年中国在研药物管线分类概况.362025 年中国创新药产业蓝皮书图表 28按创新水平划分的 2021 年和 2024 年中国在研药物开发情况.36图表 292024 年中国药企创新产品收入榜单.38图表 302024 年国产创新药销售额榜单.38图表 31 中国创新药上市企业区域分布集中度（按数量）.40图表 322019-2025 年 1-8 月中国药企 License-out 交易情况.42图表 33 我国创新药械市场当前支付结构及预测（单位：亿元）.43图表 342024 商业医疗保险 TOP30 药品理赔金额及渗透率分析.45图表 35医保目录和商保创新药目录对比.46图表 362022-2032 年我国 ADC 药物市场规模及全球占比变化情况.50图表 37我国重点 ADC 企业情况.51图表 38ADC 未来技术.51图表 39中国 ADC 药物靶点研发热度.53图表 40我国重点双抗企业情况.55图表 412018-2024 年我国单抗药物市场规模变化情况.57图表 42单抗国内龙头企业.58图表 432021-2024 年中国及全球 CGT 市场规模变化.60图表 44我国重点 CGT 企业情况.61图表 45体外 CAR-T 与体内 CAR-T 的对比.62图表 46核酸药物的定义、作用及应用领域.62图表 47我国重点核酸企业情况.63图表 482016-2024 年全球每年新增小核酸管线数量情况.65图表 49小分子创新药与大分子生物药的区别.66图表 502021-2024 年中国创新小分子药物市场规模趋势图.68图表 51中国小分子药行业重点企业经营情况.68图表 522020-2024 年中国核药市场规模（亿元）.71图表 53我国重点核药情况.71图表 54核药未来技术情况.73图表 552019-2024 年中国 AI 制药市场规模趋势图.75图表 562021 年-2024 年中国创新药交易金额及交易数量（单位：亿元）.77图表 572015 年-2024 年中国医药交易转让方式统计（单位：笔）.792025 年中国创新药产业蓝皮书图表 582024 年中国创新药出海交易额 TOP10.80图表 592025 年 1-8 月中国创新药出海技术赛道交易量（个）.82图表 602015-2024 年中国创新药的 TOP 靶点分布及研发阶段.83图表 61创新药靶点中国在全球的占比情况.84图表 62成功 BD 案例的五大核心特点.86图表 632020 年与 2024 年主要国家 License-out 出海占比对比（%）.88图表 64恒瑞医药与美国 Hercules 公司股权架构.91图表 65创新药 BD 交易模式梳理.92图表 66MNC 对创新药 BD 的布局占比（%）.93图表 672015-2024 年中国创新药领域融资情况.96图表 682015-2024 年中国创新药领域融资时间轮次占比（%）.97图表 692015-2024 年中国创新药领域投资机构聚焦赛道占比（%）.99图表 702015-2024 年创新药领域国内融资事件 TOP10 地区.100图表 712025 年上半年 IPO 企业主要领域统计.101图表 72全球在研下一代创新药数量（截至 2025 年 Q2）.103图表 73下一代创新药主要类型.104图表 74全球创新药的 Top20 靶点分布.104图表 752026 年预期 BD 出海重磅品种.1052025 年中国创新药产业蓝皮书1前前言言2025 年是中国创新药产业发展的关键分水岭。在政策、资本与技术的三重共振下，中国创新药产业正完成从“跟跑”到“并跑”乃至在部分领域“领跑”的历史性跨越。2025 年 7 月，国家医保局联合国家卫生健康委发布支持创新药高质量发展的若干措施，从研发支持、医保准入、临床应用等 16 个维度打通创新药从上市到临床应用的“最后一公里”。创新药审批周期缩短至 12 个月，与美国差距缩小至 6 个月。医保谈判降价幅度趋缓，惠民保覆盖超 3 亿人，部分城市将 CAR-T、ADC 药物纳入保障。商保“按疗效付费”试点启动，形成“医保+商保”双轮驱动格局。2024 年中国 License-out（对外授权）交易量达 94 笔，总金额 519 亿美元，美国是主要目的地（占比 49%）。这些数据印证了中国创新药全球竞争力的提升。在中国式现代化的宏大叙事中，创新药产业不仅是推动经济增长的重要引擎，更是践行“健康中国”战略、提升全民健康水平的关键支撑。在此背景下，融中研究受国海创新资本委托，系统梳理 2025 年中国创新药产业的发展现状、成功经验与面临挑战，组织开展了本蓝皮书的研究与编撰工作。本蓝皮书不仅总结了中国创新药产业转型与规模扩张、创新成果与研发进展、产业生态与全球化布局等部分，还探讨了其未来展望与使命担当。在科技创新与国家战略的双重驱动下，中国创新药产业必将为全球公共卫生事业贡献更多中国智慧，让源自中国的创新成果惠及全球患者。2025 年中国创新药产业蓝皮书21.全全球球创创新新药药产产业业发发展展现现状状及及趋趋势势全球创新药产业正处于一个技术驱动、需求迫切、格局重塑的历史性阶段。在巨大的市场需求和严峻的专利悬崖挑战下，创新是唯一的出路，AI 辅助、ADC、双抗、细胞基因治疗等前沿技术平台的研发竞争白热化，正成为全球药企布局的重点。中国凭借其强大的研发效率、完善的产业链支持和逐渐成熟的创新能力，正从全球创新的“跟随者”向“重要贡献者”转变，深度融入并影响着全球创新药生态的发展。展望未来，源头创新、全球化能力和多元化支付将是产业持续发展的关键。1 1.1 1.行行业业发发展展背背景景1.1.1.全全球球疾疾病病谱谱变变化化与与临临床床需需求求升升级级（一）老龄化与慢性病，创新药需求从“治愈性”向“长期管理性”与“精准性”转变世世界界各各国国老老年年人人数数量量和和占占比比呈呈上上升升趋趋势势，人人口口老老龄龄化化速速度度远远超超过过去去。根据世界卫生组织数据，到 2030 年，全世界六分之一的人将达 60 岁以上。从 2020年到 2030 年，60 岁以上人口将从 10 亿人增加到 14 亿人。到 2050 年，全世界60 岁以上人口将翻一番，增至 21 亿人。2020 年至 2050 年期间，预计 80 岁以上人数将增加两倍，达到 4.26 亿人1。人人口口老老龄龄化化意意味味着着整整个个社社会会步步入入了了一一个个各各类类慢慢性性病病高高发发并并共共存存的的阶阶段段。衰老是一个伴随细胞损伤累积、免疫功能下降和慢性炎症的生物学过程，年龄增长是最大的风险因素，它提供了疾病发生所需的漫长“潜伏期”和损伤累积时间：年龄增长通常意味着基因突变累积致癌变的风险更高，血管历经数十年硬化促发心脑血管疾病，大脑也无法有效清除异常蛋白从而诱发阿尔茨海默病等神经退行性病变。同时，一位老年人往往同时患有多种慢性病（如既有糖尿病又有心脏病），它们相互影响，加剧了整体的健康负担和照护难度。因此，人口老龄化与慢性病患者激增存在着最直接、最根本的因果关系。1数据来源：世界卫生组织 https:/www.who.int/zh/news-room/fact-sheets/detail/ageing-and-health2025 年中国创新药产业蓝皮书3图表 1 2000 年至 2019 年发病率与健康寿命变化，按原因、年龄组和世卫组织区域分类，男女合计信息来源：WTO创创新新药药需需求求从从“治治愈愈性性”向向“长长期期管管理理性性”与与“精精准准性性”转转变变。促进“健康老龄化”即不仅延长寿命，更要延长健康寿命，延缓与年龄相关疾病的发病年龄和严重程度，已成为全球公共卫生的优先事项。这意味着未来的医疗卫生系统需要从主要应对“急性病、传染病”的模式，驱动了创新药研发的核心需求从过去针对急性病的“治愈性”目标，全面转向为慢性病患者提供能够长期带病生存、提升生活质量的“长期管理性”解决方案，并针对复杂疾病的异质性追求高度个性化的“精准性”治疗。（二）罕见病与精准医疗需求上升，开发有效的治疗方法迫在眉睫罕罕见见病病尽尽管管单单一一病病种种发发病病率率低低，但但是是病病种种多多，全全球球受受罕罕见见病病影影响响患患者者人人数数达达到到 2.6 亿亿4.5 亿亿。罕见病的流行病学数据在世界范围内差异较大，世界各国对罕见病的定义各不相同。美国将患病总人数低于 20 万的疾病定义为罕见病；欧盟将患病率低于 50/100,000 的慢性、渐进性且危及生命的疾病定义为罕见病；日本将患者总数不超过 5 万人或患病率低于 40/100,000 的疾病定义为罕见病。尽管单一罕见病患者人数少，但作为一类疾病，影响人数巨大。全球目前已知的罕2025 年中国创新药产业蓝皮书4见病超过 7,000 种。在以患病率来定义的 5,304 种罕见病中，有 84.5%的疾病患病率低于百万分之一。据循证数据估计，罕见病在人群中的患病率约为 3.5%5.9%，全球受罕见病影响的人数有 2.6 亿4.5 亿。根据全球最大的罕见病数据库Orphanet在2019年对6,172种罕见病统计后发现，71.9%的罕见病与基因有关，69.9%的罕见病在儿童期发病。中国已知的罕见病数量大约有 1,400 余种。由于罕见病常常确诊困难，有大量罕见病被当作普通疾病治疗，或并未发现，实际的病种数量可能更多。据估计，中国的罕见病患者群体已超过 2,000 万2。图表 2 罕见病概况信息来源：循证数据，融中研究整理罕罕见见病病的的独独特特性性质质导导致致高高死死亡亡率率，对对患患者者造造成成沉沉重重的的社社会会及及经经济济负负担担，使使开开发发有有效效的的治治疗疗方方法法迫迫在在眉眉睫睫。全球罕见病市场是生物医药市场的一个分支，专注于发现、开发及商业化影响少数人群的疾病，而非普通人群中的其他流行疾病的药物。罕见病的小分子及生物药疗法包括替换缺陷基因产物、重新利用药物、新设计分子实体及操纵基因表达。由于患病率较低，历来鲜有制药公司开发药物治疗罕见病。同时，患者及医生都缺乏认识，在确诊后，大量患者仍然面临着寻找有效及靶向治疗方法作为疾病修正疗法的挑战，罕见病的延迟诊断很常见。根据弗若斯特沙利文的资料，全球约有7,000种罕见病缺乏权威或令人满意的疗法，反映对此类威胁生命或慢性衰弱性疾病的需求严重未被满足。此外，罕见病多数为慢性病，产生长期医疗费用，并导致生活质量下降。全全球球罕罕见见病病患患者者药药物物覆覆盖盖率率低低于于 10%。从药物可及性来看，截至 2024 年 9月 30 日，美国上市的罕见病药物为 769 种，欧盟上市的罕见病药物仅 216 种3。2数据来源：罕见病信息网 3数据来源：医疗机构罕见病药学服务专家共识（2025）2025 年中国创新药产业蓝皮书5来自法国、加拿大的调查及一项 2020 年基于欧亚 12 个国家的研究显示，由于国家药事管理政策、医疗预算、医疗保险和报销制度等差异，罕见病患者药物可及性不足的问题在全球范围内仍凸显。1.1.2.科科技技革革命命赋赋能能药药物物研研发发范范式式转转型型（一）AI 制药显著降低研发周期与成本从从 CADD 到到 AIDD 的的范范式式革革命命。自 20 世纪末计算机辅助药物设计（CADD）诞生以来，药物研发便踏上了数字化征程。早期的 CADD 依赖药物化学家的经验，通过分子对接与构效关系建模辅助设计，而真正的革命始于人工智能与大数据的深度融合人工智能驱动药物研发（AIDD）应运而生。AIDD 以机器学习、深度学习为核心，构建起“数据算法验证”的闭环体系。相较于 CADD，其核心优势在于对海量生物医学数据的处理能力：通过分析基因组学、蛋白质组学等多维度数据，AIDD 不仅能模拟药物与靶点的相互作用，更能基于已知数据提出全新作用机制假设。技术突破的关键节点始于 AlphaFold 系列模型的问世。DeepMind 的 AlphaFold 2 在 2020 年精准预测蛋白质三维结构，解决了困扰生物学 50 年的“蛋白质折叠难题”；2024 年推出的 AlphaFold 3 更进一步，将 DNA、RNA 等分子纳入输入维度，实现了蛋白质-配体、蛋白质-核酸复合物的联合预测，预测精度接近实验水平。这一技术突破使安进公司仅用两个月便攻克了 E3 连接酶合成难题，标志着 AI 从辅助工具向核心驱动力的转变。全全链链渗渗透透：从从靶靶点点发发现现到到临临床床开开发发的的 AI 赋赋能能。在在靶靶点点与与药药物物发发现现环环节节，AI正重塑研发的底层逻辑。通过知识图谱与自然语言处理技术，算法可从海量文献、专利中挖掘潜在靶点。英矽智能的 PandaOmics 平台利用 23 种疾病模型，为肌萎缩侧索硬化症（ALS）发现 28 个潜在靶点，其中 64%在果蝇实验中验证有效，包括 8 个全新基因4。大语言模型（LLM）的应用更拓展了靶点发现的边界：Exscientia 将 LLM 融入算法，通过分析非结构化医疗数据，识别出传统方法难以发现的疾病靶点关联。药药物物设设计计与与优优化化环环节节，AI 的渗透更为深入。2025 生物医药产业大会了解到，虚拟筛选技术通过模拟分子靶点相互作用，从数十亿化4数据来源：CAPTISOLInsilico Medicine Identified Multiple New Targets for ALS Using itsAI-Driven TargetDiscovery Engine2025 年中国创新药产业蓝皮书6合物中快速定位活性分子。晶泰科技的 ID4Idea平台利用深度学习生成全新分子结构，其设计的 GLP-1 类药物候选分子，体外活性较传统方法提升 3 倍。在生物药领域，AI 助力抗体人源化改造与个性化疫苗设计：Moderna 通过 AI 分析患者肿瘤突变数据，6 周内完成包含 34 种新抗原的 mRNA 疫苗设计，将个性化肿瘤疫苗的研发周期缩短 70%。临临床床开开发发环环节节，LLM 正探索性解决痛点。赛诺菲与 Yseop 合作实现临床研究报告自动化撰写，耗时减少 40%；IQVIA 与英伟达联合开发的 AI 智能体，通过多模态数据匹配患者与临床试验，预计将患者入组效率提升 50%。尽管目前 AI 在临床试验设计、结果预测等环节仍处于辅助阶段，但其在文本处理、数据挖掘的优势已初步显现，成为大型药企提升效率的重要工具。传统药物研发周期漫长，通常需要 9.5 至 15 年才能完成，而人工智能（AI）的引入有望将整个周期缩短至 4.4 至 9.1 年5。AI 在药物发现和临床前阶段带来的效率提升最为显著，能够快速筛选海量化合物并预测其特性，替代传统的“广泛撒网”模式。同时，AI 利用大量生物医学数据进行预测和优化，使研发过程更加精准和科学。虽然 AI 不能保证 100%成功，但有望将研发成功率从传统方法的低于 12%提高到 25%（估计值），减少后期临床失败的风险。图表 3 传统药物研发与 AI 驱动药物研发周期的对比（数据为平均估计时间）研研发发阶阶段段传传统统研研发发周周期期AI 驱驱动动研研发发周周期期AI 的的主主要要影影响响药物发现/靶点确认3-5 年约 1-2 年（甚至更短）AI 可通过大数据分析和机器学习快速识别和验证新的药物靶点，显著缩短时间临床前研究1-2 年约 1 年AI 辅助预测药物的理化性质和毒性，优化实验设计，提高效率临床试验（I、II、III 期）67 年约 3-5 年（预估缩短）AI 优化临床试验设计，提高患者招募效率，并能更快速地分析试验数据监管审批1-2 年约 0.5-1 年（预估缩短）AI 有望优化申请流程，辅助监管机构进行更高效的审查总计9.5-15 年4.4-9.1 年显著缩短整体上市时间，降低“双十定律”（十年十亿美元）的挑战信息来源：中国工商银行（亚洲）证券，融中研究整理5数据来源：中国工商银行（亚洲）证券内地人工智能新药研发及原创医药扬威海外料有利医药板块2025 年中国创新药产业蓝皮书7全全球球主主要要经经济济体体均均将将 AI 制制药药列列为为战战略略重重点点。美国 FDA 发布 AI 药物开发指南，欧盟通过人工智能法案为医疗 AI 开辟快速审批通道。中国“十四五”“十四五”规划明确支持 AI 与生物医药融合，上海、江苏等地出台专项政策扶持 AI 制药企业。政政策策红红利利下下，资资本本加加速速涌涌入入：2024 年全球 AI 制药投融资额同比增长 61%，英伟达等科技巨头通过战略投资深度布局，2023 年其对 AI 制药企业的投资占全球 28%6，成为行业发展的关键推手。市市场场格格局局呈呈现现多多元元化化特特征征：初创企业如英矽智能、Recursion 以 AI+Biotech 模式领跑，分别有 10 个和 6 个管线进入临床；跨国药企（MNC）通过合作与并购快速整合技术，罗氏、礼来等与英伟达、OpenAI 达成合作，利用 AI 加速管线开发；CRO 企业则凭借数据积累构建竞争壁垒，药明康德、药明生物通过自建 AI 平台，将化合物筛选效率提升 10 倍以上。商商业业模模式式上上，AI+SaaS 向向 AI+Biotech 升升级级成成为为趋趋势势：Schrodinger早期以软件服务为主，后转型自主研发管线并实现 License-out，验证了AI+Biotech 的更高价值天花板；中国企业如石药集团通过 AI 平台开发 SYH2039，以 5 亿美元首付款授权给百济神州，展现了“AI 研发全球商业化”的可行性。（二）创新生物医药技术药物蓬勃发展，RNA 疗法、基因编辑、细胞治疗、ADC、PROTAC 等交叉创新ADC、双双抗抗、mRNA 和和 CRISPR/Cas9 基基因因编编辑辑药药物物给给肿肿瘤瘤、传传染染病病、遗遗传传性性疾疾病病等等多多个个疾疾病病领领域域带带来来了了创创新新性性的的治治疗疗手手段段。2020 年至今，ADC 药物、双抗药物、mRNA 药物以及 CRISPR/Cas9 基因编辑药物迎来收获期。在在 ADC 药药物物领领域域，随着对肿瘤生物学的理解更加深入以及对 ADC 药物设计的改进，未来有望进一步解决耐药性，并降低不良反应的发生率。在在双双抗抗领领域域，目前进展较快的药物仍以成熟靶点为主，尤其是 CD3 组合的双抗居多，未来寻找潜力靶点，并在实体瘤领域实现更多突破是重要的研发方向。在在 mRNA 药药物物领领域域，未来几年肿瘤疫苗有望迎来突破，找到合适的特异性肿瘤抗原是研发关键。此外，CRISPR/Cas9 基基因因编编辑辑技技术术为开发细胞和基因疗法奠定了坚实的基础，随着治疗疾病的安全性和有效性数据不断累积，基于 CRISPR/Cas9 的新型疗法有望应用于神经退行性疾病和心血管疾病等更多领域。随着技术不断优化，ADC 药物和双抗药物大量获批上市，取得了优异的临床疗效。新型冠状病毒感染疫情推动6数据来源：智药局2025 年中国创新药产业蓝皮书8了 mRNA 药物的研发，使其在传染病、肿瘤和遗传性疾病领域快速发展。CRISPR/Cas9 基因编辑药物在 2023 年首次获批，用于地中海贫血和镰状细胞病的治疗，未来有望在多个疾病领域迎来广阔的应用空间。图表 4 全球医药行业经历的四次制药技术浪潮信息来源：Nature，融中研究整理RNA 疗疗法法、基基因因编编辑辑、细细胞胞治治疗疗、ADC、PROTAC 等等技技术术通通过过融融合合创创新新，共共同同构构建建出出更更高高效效、更更精精准准的的药药物物研研发发新新路路径径。创新药研发正处于一个由多种前沿技术交叉融合驱动的新时代，这些新技术路径的融合主要体现在以下几个方面：克服递送瓶颈、多维度靶向、提升精准性和疗效、个性化医疗等。联合应用这些创新生物技术药物，有望解决传统疗法面临的耐药性、毒副作用和递送难题，达到“1+12”的治疗效果，推动精准医疗时代的加速到来。图表 5 交叉创新应用实例融融合合技技术术应应用用方方向向优优势势基因编辑+细胞治疗优化 CAR-T 疗法治疗实体瘤、治疗遗传病提高 T 细胞持久性和靶向性，减少脱靶效应siRNA+基因编辑同时进行基因表达抑制和基因组编辑实现更复杂、更精细的基因调控和治疗ADC+PROTAC高效靶向递送 PROTAC 分子至特定细胞结合 ADC 的靶向特异性和 PROTAC的高效蛋白降解能力2025 年中国创新药产业蓝皮书9融融合合技技术术应应用用方方向向优优势势mRNA+蛋白质替代疗法开发新型蛋白质替代药物和癌症疫苗mRNA 技术能快速灵活地生产所需蛋白或抗原信息来源：融中研究整理1.1.3.政政策策与与制制度度推推动动创创新新药药生生态态发发展展（一）政策支持强化创新导向政策是创新药生态形成的重要外部驱动力，通过强化创新导向来塑造全球生物医药产业格局。各国/地区的药品监管机构设立了多种加速途径，旨在缩短具有重要临床价值的创新药物上市时间。图表 6 全球药品审批加速机制概览区区域域监监管管机机构构主主要要加加速速机机制制目目标标适适用用条条件件美国FDA快速通道(Fast Trac)治疗严重疾病，满足未满足的医疗需求突破性疗法（BreakthroughTherapy）治疗严重疾病，初步证据显示显著优于现有疗法加速批准（AcceleratedApproval)使 用 替 代 终 点（SurrogateEndpoints），上市后需完成确证性临床试验优先审评(Priority Review)预计能显著提升安全性或有效性，目标审评时间 6 个月欧盟EMA加速评估（AcceleratedAssessment）高度关注的公共卫生利益，目标审评时间编短至 150 天有条件上市许可(Conditional MA)严重疾病且数据尚不完整，但收益大于风险，上市后需提交更多数据。中国NMPA优先申评程序治疗罕见病、艾滋病、恶性肿瘤等急需的、具有明显临床优势的药物突破性疗法认定治疗严重危及生命或严重影响生存质量的疾病，且无合适防治手段，或有证据表明是优于现有手段附条件批准针对急需药物，在临床试验数据尚未完全满足常规批准要求的情况下先行批准日本PMDA附条件/期限批准针对罕见病或紧急公共卫生需求优先审评具有高度创新性或临床重要性的药物信息来源：融中研究整理2025 年中国创新药产业蓝皮书10其中，美国、欧盟和中国各自的政策机制在鼓励创新、加速上市和提高可及性方面发挥着关键作用。美美国国 FDA 加加速速审审批批机机制制。美国药品监督管理局（FDA）的加速审批机制旨在促进针对严重或危及生命疾病的创新疗法尽快上市。欧欧盟盟 Horizon Europe 资资助助计计划划。Horizon Europe（地平线欧洲这是欧盟）是 2021 年至 2027 年最大的研发和创新框架计划，旨在通过投资研发和创新来巩固欧盟作为创新市场领导者的地位。在“健康集群”（Health Cluster）框架下，该计划为生物技术、再生医学和新型疗法等领域的项目提供大量资助。中中国国综综合合性性改改革革和和市市场场准准入入机机制制。中国通过药品上市许可持有人制度（MAH）、注册审评改革（NMPA）、医保谈判机制等一系列深化改革，系统性地构建了覆盖研发、生产到应用的创新药生态系统。（二）监管国际化与协同化监管国际化与协同化是全球创新药生态的关键趋势，国际人用药品注册技术协调会（ICH）体系是这一趋势的核心驱动力。通过推动药品注册标准的全球统一和临床数据的互认，ICH 显著缩短了全球药物研发周期，提高了新药的可及性。ICH 体体系系：推推进进全全球球注注册册标标准准统统一一ICH（International Council for Harmonisation of Technical Requirements forPharmaceuticals for Human Use）旨在为人用药品的注册要求解释和应用提供统一的技术指南和建议。减少重复测试：ICH 指南的实施使得制药公司在全球不同地区提交注册申请时，可以遵循一套共同的标准，从而减少甚至避免重复进行昂贵的测试和临床试验。四大类指南：ICH 工作涵盖质量（Q）、安全（S）、有效性（E）和多学科（M）四大类指南，例如 ICH-GCP（药物临床试验质量管理规范）为全球临床试验制定了统一标准，确保了数据的真实可靠和受试者权益。促进信息共享：ICH 推动了通用技术文件（CTD）和电子提交标准（eCTD）的采用，极大地便利了监管机构和工业界之间的信息共享和审评流程 临临床床数数据据互互认认：加加速速全全球球研研发发进进程程2025 年中国创新药产业蓝皮书11ICH 框架下产生的协调标准，特别是关于多地区临床试验（MRCTs）的 E5和 E17 指南，促进了各国监管机构之间临床数据的互认。增强说服力：如果一个药物在全球多中心临床研究中被证明有效，且不同地区的结果具有一致性趋势，其数据更容易被各国监管者接受。全球同步研发：数据互认使得制药企业能够设计和执行全球同步研发计划，减少在新市场单独开展“桥接研究”的需求。缩短研发周期：通过减少不必要的区域性临床试验，提高试验效率，ICH 指南和数据互认趋势直接有助于缩短整体药物研发时间和资源消耗，加速新药上市。1 1.2 2.全全球球创创新新药药产产业业发发展展现现状状及及区区域域分分布布1.2.1.行行业业规规模模不同于仿制药的“复制粘贴”，创新药通过全新的分子结构、作用机制或治疗手段，为癌症、罕见病等重大疾病提供突破性解决方案，在一定程度上代表着对疾病认知和治疗手段的根本性突破，尤其是在肿瘤学、神经病学和罕见病等复杂领域。它们在获得监管部门批准之前，必须经过严格的临床前和临床试验，以确保安全性、有效性和质量。作为推动医药进步的关键驱动力，创新药物在改善医疗保健效果和拓展现代医学领域方面发挥着至关重要的作用。近年来，创新药市场一直是全球医药格局中增长和转型的焦点。在多重因素的推动下，该市场实现了显著扩张。技术进步是全球创新药市场增长的主要催化剂。基因编辑、免疫疗法和人工智能辅助药物设计等领域的突破开辟了药物研发的新领域。CRISPR-Cas9 等基因编辑技术有望通过精确修改 DNA 序列，从根本上治疗遗传疾病。免疫疗法通过刺激人体免疫系统识别和攻击癌细胞，彻底改变了癌症治疗。与此同时，人工智能正在简化药物研发流程。通过分析海量生物数据，人工智能可以更有效地识别潜在的药物靶点，预测候选药物的疗效，甚至设计新型分子，从而缩短通常漫长而艰巨的研发周期。全球人口老龄化也发挥着至关重要的作用，随着老龄人口比例的上升，阿尔茨海默病、癌症、心血管疾病等与年龄相关的疾病的发病率也随之上升。这些慢性且复杂的疾病需要创新的治疗方案，从而对新药的需求也十分强劲。2025 年中国创新药产业蓝皮书122019 年到 2024 年，全球生物医药市场从 2,864 亿美元增长至 3,892 亿美元，复合年增长率为 6.3%。预计到 2031 年增长至 7,021 亿美元，2024 年到 2031 年复合年增长率为 8.8%7。图表 7 2019 年-2031 年全球生物医药产业规模情况（单位：亿美元）信息来源：FROST&amp;SULLIVAN，融中研究整理全球创新药研发管线数量呈现显著的持续增长趋势。2015-2024 年期间，全球创新药的研发数量累计为 12,263 款。截止 2024 年 12 月 31 日，仍处于活跃状态的创新药数量为 9,427 款，其中 86%的产品处于 I-II 期临床阶段。2020-2024年期间，平均每年有超过 1,300 款创新药首次进入临床8。7数据来源：FROST&amp;SULLIVAN创新药临床前研发服务市场研究报告8数据来源：医药魔方医药行业全球视野下的中国创新药产业：十年回顾与展望2025 年中国创新药产业蓝皮书13图表 8 2015 年-2024 年全球创新药的研发数量信息来源：医药魔方，融中研究整理2015-2024 年期间，全球创新药研发管线中，细胞疗法和小分子类创新药最多，分别为 2019 款（21%）和 1911 款（20%）。排名第三的是单克隆抗体（单抗）类创新药，共有 787 款，占比 8%。近些年随着新技术发展，放射性药物和双抗/多抗药物的研发也逐步增多，分别占比 5%和 4%。ADC、小核酸药物、基因疗法等也有 200 多款9。9数据来源：医药魔方医药行业全球视野下的中国创新药产业：十年回顾与展望2025 年中国创新药产业蓝皮书14图表 9 2015 年-2024 年全球创新药研发管线的药品类型分布（单位：个）信息来源：医药魔方，融中研究整理治疗领域方面，肿瘤治疗领域的创新药数量稳步增加。2015-2024 年期间，肿瘤治疗领域的创新药数量快速增加，从 139 款增至 819 款，占比逐渐从 2015年的 28%稳步增加至 2024 年的 45%，主要得益于靶向疗法、免疫检查点抑制剂和 CAR-T 细胞疗法等技术的突破。在非肿瘤领域，血液疾病、免疫疾病、感染性疾病及神经系统疾病等创新药数量均有所增加，整体占比基本稳定。值得关注的是，伴随人口老龄化进程加速，代谢性疾病（如糖尿病、肥胖症）、心血管疾病及自身免疫性疾病的治疗需求持续释放，这些领域依旧是创新药研发的重要方向10。10数据来源：医药魔方医药行业全球视野下的中国创新药产业：十年回顾与展望2025 年中国创新药产业蓝皮书15图表 10 2015-2024 年全球创新药 TOP5 疾病领域信息来源：医药魔方，融中研究整理1.2.2.竞竞争争格格局局全球创新药市场呈现出高度集中化、由大型跨国药企主导的特点，市场份额主要集中在礼来、艾伯维、诺和诺德、强生、默克、辉瑞等少数大型制药巨头手中。这些公司拥有庞大的研发预算、全球分销网络和丰富的临床开发经验。与此同时，新兴的生物科技公司也凭借创新的商业模式和尖端技术，在市场上掀起波澜。这些规模较小的公司在探索利基领域以及与学术机构和大型制药公司合作将其创新候选药物推向市场方面更加灵活。2025 年中国创新药产业蓝皮书16图表 11 全球市值 TOP30 药企（单位：亿美元，截至 2025 年 10 月）信息来源：国泰海通证券，融中研究整理2024 年，全球创新药管线规模排名的前 10 家的医药公司有罗氏、辉瑞、阿斯利康、礼来、百时美施贵宝、诺华、强生、江苏恒瑞医药、默沙东、赛诺菲。其中，罗氏蝉联两年首位，诺华由于管线缩减由第二位降至第六位，辉瑞、礼来、阿斯利康管线排名有所提高。江苏恒瑞医药凭借 38.7%的管线增长率成为首个有史以来进入前 10 位的总部位于中国的公司11。图表 12 2023 年和 2024 年全球创新药企业管线数量情况11数据来源：Citeline2024 医药研发趋势年度回顾白皮书2025 年中国创新药产业蓝皮书17信息来源：Citeline，融中研究整理1.2.3.产产业业链链上上下下游游创新药产业链具有研发周期长、资金投入大、风险高的特征。产业链上游主要是原材料及设备供应环节，包括原料药、医药中间体、药用辅料、医用包材、制药设备等；中游是药物研发与生产环节，是创新药实现从无到有、从 0 到 1的核心环节；下游为商业化与销售环节，是触达消费者的最终环节，也是回收研发投入、实现回报的关键。其中，中游的创新药研发及生产是核心环节，它贯穿从药物发现到上市的全过程，要经历药物发现、临床前研究、临床申报、临床试验、生产申报和规模化生产等多个流程，通常历时 10-15 年，伴随着巨大的资金投入和失败风险。（一）上游：原材料及设备供应创新药产业链上游为原材料及设备供应环节，是创新药研发的起点和基石，主要包括基础化工原料、医药中间体、药用辅材等药物制造原材料，铝箔袋、防静电袋等医用包材，以及摇瓶机、结晶机、离心机、分离机、片剂机械等制药设备，部分 CXO 企业也会参与其中。图表 13 全球创新药产业链上游上游基础化工原料信息来源：融中研究整理上游环节的价值在于为药物的物理化学性质、生物活性以及最终的药品质量和安全提供保障，其技术水平和质量控制将直接影响到创新药的成败。（二）中游：原材料及设备供应创新药产业链中游为药物研发与生产环节，是创新药实现从无到有、从 0到 1 的核心环节，该环节技术壁垒极高、资金投入巨大，是产业链中创新密度最医药中间体药用辅料制药设备医用包材2025 年中国创新药产业蓝皮书18高、风险最大的地位，主要包括各类参与创新药研发、临床试验、生产的机构及企业。药物研发是一个时间漫长、高投入且充满不确定性的过程</p>